医療AIモデルの学習にはどれだけのデータが必要か

医療機器メーカーや、医療AIを開発するヘルステック企業から必ず聞かれることがあります。モデルの学習には、どれだけのデータが必要ですか、という質問です。

単純な質問に見えて、そうではありません。この一言のなかには、たいてい別々の4つの問いが混ざっていて、それぞれ答えが違います。

• 目的を果たすのに、いくら投じる必要があるのか。 目的の形はたいてい同じです。事業として掲げたい主張を裏づけられるだけの性能があり、なおかつ製品の価値を超える費用はかからないモデル、ということです。
• データが足りないとき、どうやって増やすのか。 買い付け、提携、ライセンス、データ拡張はそれぞれ別の話です。本記事では扱わず、いずれ改めて取り上げます。
• 大量に要るのはわかっているが、最初から全部そろえないといけないのか。 その必要はありません。必要量を「一度きりの買い物」として扱うことが、この誤解のなかでいちばん高くつく形です。
• 正確には何件必要なのか。 数字はちゃんと出ます。ただし計算できるようになるのは、使用目的として何を主張するか、主要評価項目は何か、統計上どこまでの誤差を許すかが決まった後だけです。

本記事では、以下の範囲においてこの4つすべてに答えます。

本記事の対象範囲

• 主題は AI Software as a Medical Device（SaMD、プログラム医療機器） です。出力が臨床判断の材料になる、あるいは判断そのものを動かすことを意図したソフトウェアを指します。
• 医療機器に該当しない、臨床業務向けのソフトウェアも対象に含めます。研究用ツール、データ解析システム、臨床の流れのなかで使う検査・業務分析などです。規制上の義務は違いますが、データ計画の考え方は同じですし、こうしたシステムが後々、規制対象の製品へ育つ入り口になることも少なくありません。
• 焦点は予測分析モデルです。分類、検出、セグメンテーション、計測、リスクスコアリングを指します。
• 生成モデルは対象外とし、別の機会に扱います。出力に決まった形がなく、正解の基準が1つに定まらず、動作点も1つに決まらないため、以下で使う必要数の計算方法がほとんど当てはまらなくなるからです。

本記事では、数え方のルールを1つ通します。ここに出てくる数値はすべて、使用目的から決まる独立した単位の数です。ふつうは患者数か症例数であって、画像、パッチ、スライス、フレーム、レコード、水増しした複製の枚数ではありません。同じ患者から繰り返し得た観測は情報こそ増やしますが、独立した症例数を1件ずつ増やすわけではありません。この2つを混同することが、データセットの規模も性能も過大に見積もってしまう、よくある原因です。

単純な答え「できるだけ多く」

理屈のうえでは間違っていませんが、実務では役に立ちません。理由は6つあります。

先ほどの4つの問いに、どれ1つ答えていません。 予算と日程と件数を聞いたチームに対して、「上限なしで最大化しろ」と返しているだけです。これでは何も計画できません。

データは足りません。しかもそれは、たまたまではなく構造的にそうなっています。 JAMAの研究が、診断用ディープラーニングの学習に使われた米国のコホートを分析しています。地理的に特定できるコホートを持つ研究は56件。そのうち40件、つまり71%が、カリフォルニア州、マサチューセッツ州、ニューヨーク州の患者データに頼っていました。一方で、34州はコホートを1つも出していませんでした。世界の医療データは均等に手に入るわけではなく、狙った対象集団に合うものはほとんど存在しない、ということも起こり得ます。

手に入るデータは、そのままでは使えません。 Radiology誌のWilleminkらの論文の推定では、前処理とデータ整備、つまりアルゴリズムに入れられる形にするまでの作業が、医療画像の機械学習プロジェクトの工数の80%以上を占めます。PACS、LIS、電子カルテに眠っている生のデータ量と、実際に使えてラベルが付き、権利関係が整理され、混入のない学習データとは、まったく別物です。

質の高いデータは高くつきます。 同じ論文は、大人数を対象とした専門家による手作業のラベル付けが、とくにCT、PET、MRIでは非常に時間と費用がかかると述べています。生検、判定会議、その後の経過追跡が必要な正解基準はさらに高くつきます。そして主張を支えるのにふつう必要になるのは、まさにそうした正解基準のほうです。

企業は前もって計画を立て、予算を組まなければなりません。 「できるだけ多く」では、予算書の項目に書けませんし、工程表にも載せられません。取締役会でも説明できず、データ提供契約にも書き込めません。そもそもこのプロジェクトを始めるべきかどうかの判断にも使えません。

開発の指針としても機能しません。 どこで止めるかの条件も、判断の節目も示さないので、次の5,000症例で何かが変わるのかどうかを知るすべがありません。

では実際にどれだけ必要か。答えは「状況による」

議論を始める前に決着する事実が2つあります。

学習データの件数を決めている規制当局は、どこにもありません。 主要なガイダンスが求めているのは、学習・検証・テストデータに「代表性があること」「十分な規模であること」「その規模が正当化されていること」です。IMDRF N41も、最終版のIMDRF N88 GMLP原則も、MDCG 2020-1も、MDCG 2025-6 / AIB 2025-1も、FDAのAI搭載機器ライフサイクル・ドラフトガイダンスも同じです。しかし、具体的な件数はどこにも書かれていません。求められているのは、公表された基準値に届くことではなく、自分たちが選んだ規模の根拠を示すことです。

業界で合意された標準も存在しません。 専門団体が経験則を出してはいます。IFCCのワーキンググループは、複雑な画像認識・ディープラーニング課題の目安として、1クラスあたり1,000〜5,000例を挙げています。ただし同じ推奨のなかで、この幅をあてにせず、学習曲線を実測するようにとも促しています。

ただし1つ注意があります。「規制当局は数値を求めていない」は、しばしば言い過ぎになります。根拠の種類ごとのガイダンスには、数値を推奨しているものがあります。たとえばFDAのヒューマンファクター／ユーザビリティ・ガイダンスは、バリデーション試験の参加者について、利用者の区分ごとに最低15名を一般的な目安としています。学習データに最小値がないことと、どこにも数値がないことは、別の話です。

必要量が実際に何で決まるのかは、大きく4つに分けられます。

目的

必要なデータ量は、何が手に入るかではなく、モデルがどうあるべきかで決まります。モデルはまず安定していなければなりません。乱数の種、分割の切り方、再抽出のしかたを変えても成績がぶれない、ということです。次に新しいデータにも通用する必要があり、それは同じものを繰り返し集めても得られず、多様性からしか得られません。さらに使用目的の範囲内のばらつきをすべてカバーしなければなりません。主張に書いたスキャナ、撮像・検査手順、標本の作り方、年齢や性別などの層、疾患のタイプは、どれもカバーが必須です。そして根拠を生み出す必要があります。主張には臨床研究が要り、その研究には十分な数の対象イベントが要るからです。最後に目標とする指標に届く必要があります。感度95%を求められる機器は、80%でよい機器より多く、かつ慎重に選んだデータを必要とします。

プロジェクトの段階

ゼロから学習させるか、学習済みモデルを土台にするかで、必要量は1桁変わります。画像、信号、言語データをランダムな初期値から学習させる大規模なモデルは、同じ課題を転移学習や従来手法で解く場合より、はるかに多くの開発用データを必要とします。

ライセンスと利用許諾が、実際に使える量を決めます。同意の根拠、二次利用の可否、商用利用の可否、国をまたぐ移転、将来の再学習に備えた保管の権利。このどれか1つが欠けるだけで、いったん数に入れたデータセットが計画から抜け落ちます。

社内の体制

社内で開発する場合、データの取得、ラベル付け、版の管理の負担がすべて自チームに乗ります。したがって必要量の上限を決めるのは「世の中に存在する量」ではなく「自分たちがさばける量」になります。外部に委託する場合、作業は移せても説明責任は移りません。製造販売業者は変わらず、データの出どころ、ラベルの品質、テストデータの独立性を示す必要があります。

データライフサイクルを管理できるかどうかは、見落とされがちな決め手です。データセットの版を管理できない、ラベルを誰が付けたかまでさかのぼれない、テスト症例が学習に混ざっていないと証明できない。こうしたチームは、そうでないチームより多くのデータを必要とします。混入でコホートを丸ごと失い、ラベル付けをやり直し、過去に積んだ根拠を使い回せないからです。

タスク

分類は症例あたりの費用がいちばん安く、1件につきラベルは1つ、必要数は対象クラスの二項比率の精度で決まります。位置の特定や計測、つまり検出とセグメンテーションは高くつきます。ラベルがカテゴリではなく位置情報になるうえ、1人の患者のなかで互いに関連する複数の病変が、ラベル付けと解析の両方を面倒にするからです。所見文の生成や自由記述の出力は生成AIの用途にあたり、本記事の範囲外です。

数値の代わりに必要なもの

1つの数字の代わりになるのは、4つの成果物です。並べる順番には意味があります。計算方法が日程より先に来ます。日程とは、その計算方法を段階ごとに当てはめたものにすぎないからです。

1. データ予算。1つの数字ではなく、何を、なぜ集めるのかを整理した一覧表です。
2. 段階ごとの根拠の目標。使う指標、その問いに合った必要数の計算方法、許容する誤差の幅。この3つがそろって初めて、数値が計算できるようになります。
3. 日程。それらの目標を意思決定の節目に割り付け、必要になったときに必要な数がそろうようにします。前倒しでそろえる必要はありません。
4. 量より、多様性とラベルの質とリスク。件数をいくら積んでも埋め合わせられない部分です。

成果物01. 1つの数字ではなく、データ予算

データ予算は、1つの数字ではなく表です。使用目的の範囲とリスク低減策のそれぞれを、データの入手先、症例数、必要なイベント数、ラベルの付け方、予定している解析に対応づけます。あわせて、規制当局は別々に評価するのに、開発側がひとまとめに扱いがちな5つの区分を切り分けます。

この形にした予算は、データ提供の交渉に耐えます。1つの数字では耐えられません。

成果物02. 段階ごとの根拠の目標：指標と、許容する誤差

ようやく、求めていた数値が出てくる場所です。ただし出てくるのは学習データの量ではなく、検証研究の規模のほうです。

まず各指標の分母を特定します。 感度は真陽性 / 参照標準陽性の全症例であるため、その精度は実際に標的疾患を有する人数によって決まります。特異度は真陰性 / 参照標準陰性の全症例であるため、その精度は疾患を有さない人数によって決まります。参加者が1,000名いる研究でも、実際に疾患のある人がわずかしかいなければ、感度の主張にはまったく足りません。FDAの診断検査統計ガイダンスはこれらの分母を定義し、基礎となる分数、百分率、両側95%信頼区間の報告を推奨しています。

次に、その研究が答えるべき問いに合った計算方法を選びます。 医療AIに万能の症例数計算式はありません。そして、研究で何を示すのかを決める前に計算方法を選んでしまうことが、何も答えていないのに一見もっともらしい数値にたどり着く、いちばんよくある道筋です。

関連研究

精度ベースの推定。 Buderer（1996）は今も基準点です。この論文の貢献は、診断精度研究の必要数の計算に有病率を組み込み、必要な陽性症例数を、抽象的なイベント数ではなく「何名を組み入れればよいか」に変換した点にあります。弱点はいずれも、その単純さの裏返しです。Wald法による正規近似を使うため、医療AIでよくある「期待性能が高く、イベント数はほどほど」という条件でいちばん当てになりません。判断そのものではなく、左右対称な信頼区間の幅を設計してしまいます。感度と特異度を、まるで別々の研究であるかのように設計します。そして有病率を、推定値ではなく既知の値として置いてしまいます。

Whittleら（2025）は、この計算式を、閾値付き分類器が報告する指標の全体に広げました。正解率、感度、特異度、陽性的中率、陰性的中率です。F1スコアには反復計算の手順を足し、全体をpmvalsampsizeパッケージとして実装しています。新しいのはカバー範囲の広さで、申請書で引用しうる指標を1つの枠組みでまとめて設計できます。弱点は、あくまで「推定の精度」の枠組みにとどまる点です。著者ら自身、感度だけを見ればBudererと同じ二項計算に行き着くと明記しています。置き換えではなく、拡張です。

Monti、Ambrogi、Sardanelli（2024）は最も有用な入口を提供します。信頼性評価の必要数の設計（Cohenのκ、級内相関係数、Bland-Altman一致限界）に加え、診断性能、ROC曲線下面積、対応あり／なしの比較を、いずれも計算例つきで扱っています。価値があるのは新しい手法だからではなく、扱う範囲が広いからです。一方で、データのまとまりによる相関、途中で設計を変える適応的デザイン、モデルを前提とした検証は扱っていません。

性能目標に対する検定。 StarkとZapf（2020）が扱うのは、検証段階の研究が本当に問うていることです。「信頼区間がどれだけ狭いか」ではなく、「機器が、あらかじめ決めた最低水準を上回るか」。精度計算より規制申請に適合する特徴が2つあります。感度と特異度を真の共主要評価項目として扱うため、研究は個別合格ではなく両方の合格に対して検出力を持ちます。また、必要なサンプル数は有病率の仮定に大きく左右されます。そこでこの手法では、研究の途中で有病率を1回だけ、盲検のまま推定し直す仕組みを入れています。最初の仮定が外れていたときに、「一方の層では集めすぎ、もう一方では足りない」という研究になるのを防ぐためです。限界は適用範囲です。固定された参照標準を持つ単群検証的設定を対象としており、中間再推定は後付けではなく事前規定が必要です。

確率出力モデルのバリデーション。 Rileyら（2021）は、見るべき目標を正解率から、リスクモデルを使えるかどうかを決める性質へ移します。全体較正、較正勾配、識別能、正味便益の4つです。必要サンプル数は、あらかじめ決めたこれらの指標ごとの計算結果のうち、いちばん大きい値になります。これが重要なのは、モデルが良好に識別しながらも、動作閾値において安全でないほど較正が崩れ得るからです。感度計算ではこの失敗は見えません。実務上の弱点は、この計算式が「モデルの線形予測子がどう分布するか」という仮定を必要とすることです。モデルがまだ存在しない段階で、それを用意するのは困難です。Snellら（2021）はさらに踏み込んで、精度がイベントの数だけでなく、その分布にも左右されることを示しました。よく知られた「イベント100件・非イベント100件以上」という経験則は、だから当てになりません。決まった計算式に頼るより、シミュレーションで数を出すほうが確実です。

事前情報の活用。 Wilsonら（2022）はベイズ的アシュアランスを診断精度に適用し、感度、特異度、有病率を固定した点推定ではなく分布として表現しつつ、事後区間の幅を目標とします。新しいのは、先に行った解析的バリデーションの結果を捨てずに引き継げる点です。まれな疾患や集めにくい集団では、組み入れ数を実質的に減らせる可能性があります。限界は、その節約が「後で説明しなければならない事前分布」と引き換えである点であり、同論文が事前分布感度分析と事前分布・データ矛盾の確認を要求しているのはそのためです。

人とAIのチームの評価。 ObuchowskiとBullen（2022）は、多読影者多症例（MRMC）デザインを提示しています。「機器を使うと臨床医の成績が上がる」という主張の場合に該当する手法です。ほかの手法と根本から違うのは、サンプリングする母集団が2つある点です。患者と、読影者です。そのため、同じ症例を複数の読影者が読む対応関係や、読影者内の相関も扱わなければなりません。通常の単標本感度計算では、この種の主張に必要な規模を大幅に過小評価します。解析用にFDAはiMRMCを配布しています。

学習データセットの判断。 RileyとCollins（2023）は、学習データの十分性に対して文献が到達している最も近い手法ですが、意図的にサンプルサイズの計算式ではありません。開発パイプライン全体をブートストラップし、個人の推定リスクがリサンプル間でどれだけ動くかを図示することで、不安定性を直接検査することを提案しています。新しいのは、「学習データは足りているか」という、決まった式では答えの出ない問いを、手元のデータで確かめられる問いに組み替えた点です。弱点は、これが「診断」であって「処方」ではないこと。いまの規模でモデルが不安定なことはわかりますが、あと何症例あれば解決するかはわかりません。そこは学習曲線の出番です。

推奨：枠組みは1つ、計算は複数

ここまで挙げた手法は、どれ1つとして単独では足りません。規制対象のSaMDでは、次の順序で進めます。

1. まず、何を主張するのか、評価項目はどの型かを決める。 推定なのか、非劣性なのか、優越性なのか、最低限の性能を示すのか、臨床的な有用性を示すのか。この先のすべてがこの1つの選択から決まります。そしてこれは、統計の判断である前に規制上の判断です。
2. 主要な指標ごとに別々に必要数を計算し、いちばん大きい値を採る。 確率を出力し、かつ判定閾値を持つモデルには、閾値まわりの指標と較正の指標の両方があります。この2つは同じ件数になりません。
3. 確率を出力するなら、較正と正味の便益も対象に含める。 感度だけでは足りません。
4. 予定している解析に合わせて、スコア法、正確二項法、シミュレーションを使い分ける。 期待性能が0%や100%に近いときは、とくに重要です。
5. 残りの設計はシミュレーションで詰める。 有病率のばらつき、正解基準の欠測、患者や施設ごとのまとまりによる相関、繰り返しの観測、検定の多重性、層別の要件。計算式が与えるのは下限にすぎず、実施計画書に書く数値はシミュレーションから出します。
6. 検証用のコホートを固定し、主張が求める水準で、学習にも調整にも一切触れさせない。
7. 検証研究の計算から、学習データ量を逆算しない。 代わりに学習曲線と、ブートストラップによる安定性の確認を使います。

規制当局は、この点についてあえてどの手法にも肩入れしていません。FDAの2025年1月のAI機器ドラフトガイダンスは、計算式を規定せずに、サンプルサイズ、評価項目、受入基準、参照標準、統計的検出力の正当化を求めています。IMDRF N88 GMLP原則も同じく、決まった数値ではなく、代表性があり、独立していて、目的に見合った根拠を求めています。求められているのは「お墨付きの手法」を探すことではなく、選んだ手法の根拠を示すことです。

出発点になる、わかりやすい計算

実施計画書ができる前、データ提供の交渉に持っていく最初の見積もりとしては、二項比率の精度計算が今もいちばんわかりやすい道具です。独立した二項比率について、正規近似による95%信頼区間の半幅はz × sqrt[p × (1 − p) / n]です。これを計画目標dと等しいと置いてnについて解くと、次が得られます。

n = z² × p × (1 − p) / d²

ここでpは期待される感度または特異度、dは許容する半幅、zは両側95%区間で1.96です。

計算例として、期待感度90%、許容半幅5ポイントの場合を示します。p = 0.90、d = 0.05、z = 1.96と置き、n = 1.96² × 0.90 × 0.10 / 0.05² = 138.3を計算し、切り上げて参照標準陽性139症例とします。期待特異度も90%であれば、参照標準陰性139症例について同じ計算を繰り返します。

dは分母で2乗されるので、精度を上げようとすると費用は一気に膨らみます。

図1

精度を上げるほど、費用は二乗で膨らむ

小さい数値をうのみにする前に、その区間が実際に何を意味するのかを確かめてください。 この式は正規近似を使っており、それは医療AIが実際に動く領域、つまり期待性能が高くイベント数はほどほど、という条件でいちばん当てになりません。p = 0.90の場合、Wald法の数値が当てになるのは、およそ70イベント以上のときです。16イベントしかないと、実際のWilson区間は0.670〜0.976。片側が名目より広い、大きく偏った区間になります。件数が小さいときの数値は、桁感をつかむための計画値であって、実施計画書に書く数値ではありません。確定する前に、Wilson法、正確法、またはシミュレーションで計算し直してください。

有病率が、数百のイベントを数千人の組み入れに変える

新しい手法はn_positiveとn_negativeの求め方を変え、有病率のばらつきも扱えますが、そもそも症例がどれくらいの頻度で現れるかという事実を消せるものはありません。

N_total ≈ max( n_positive / 有病率 , n_negative / (1 − 有病率) )

誤解が生まれやすいのは内訳のところなので、1つのコホートを式に通してみます。有病率10%で、陽性139例と陰性139例が必要だとします。陽性側から出てくるのは139 / 0.10 = 1,390名の組み入れ、陰性側から出てくるのは139 / 0.90 = 155名にすぎません。大きいほうが効くので、必要なコホートは連続して集めた患者1,390名、そのうち約139名が陽性、1,251名が陰性となります。陽性139名に加えて1,390名を集めるのではありません。1,390名のなかにすでに含まれています。

図2

必要なイベントは、コホートのなかにすでに入っている

この余りこそが、症例集積（エンリッチメント）を行う理由です。陽性139例・陰性139例で組む症例対照デザインなら、同じ感度・特異度の精度を1,390名ではなく278名の組み入れ、つまり5分の1の手間で得られます。ただし、実際の陽性・陰性の比率に左右されるものは、一切得られません。陽性的中率、陰性的中率、較正、アラートの発生量、業務のなかでの有用性。これらはどれも有病率とともに変わります。だから、代表性のあるコホートを使うか、適切に重み付けするか、あらかじめ補正を決めておく必要があります。症例集積は節約ではなく、引き換えに何かを手放す選択です。

基本の計算が済んだら、そこに上乗せしていきます。判定できない入力、正解基準の欠測、脱落、施設ごとのまとまりの影響、繰り返しの測定、検定の多重性、層ごとの主張。それぞれの分を足してください。

成果物03. どの根拠を、いつまでにそろえるかの日程

これが「最初から全部そろえる必要があるのか」への答えです。その必要はありません。段階ごとに問いが違うので、段階ごとに先ほどの文献から違う手法を選び、そのうえで初めて数値が出ます。

下の表は、その枠組みを架空の製品1つに当てはめたものです。二値の画像分類器、選択された動作点での期待感度・特異度0.90、使用目的集団における標的疾患の有病率10%を仮定します。 段階0から3は推定の問題なので、精度で設計します。段階4は最低限の性能を上回るかどうかの仮説検定なので、マージン、第一種の過誤、検出力で設計し、感度と特異度を共主要評価項目とします。段階5も仮説検定ですが、下限を示すためではなく、性能の低下を見つけるためのものです。

この表について、はっきりさせておきたい点が3つあります。データ計画が崩れるのは、たいていこの3つのどれかだからです。

表の数値はイベント数であって、コホートの人数ではありません。費用がかかるのはコホートの側です。 期待性能90%で感度を±5ポイントの精度で推定するには、実際に疾患のある患者が139名必要です。有病率10%ならおよそ1,390名を連続して集めることになり、1%なら13,900名です。検証試験の規模を決めるのは、たいてい目標の高さではなく有病率のほうです。

費用が跳ね上がるのは、計算方法が切り替わるところです。

図3

数値を精密に測ることと、基準を超えたと証明することは、別の買い物

この表のどの数値も、学習データの件数ではありません。 これはこのやり方では出せない唯一の数値で、その理由ははっきりさせておく価値があります。信頼区間は標本の性質ですが、学習データが足りているかどうかは課題の性質だからです。課題の難しさ、使える表現、ラベルの質、求められる性能水準で決まります。ここに計算式はありません。あるのは実測で、それは本節の最後で扱います。

とはいえ、実務ではデータ提供契約の交渉に出発点となる数字が要ります。そこで、この分野のおおまかな相場は知っておく価値があります。用途を絞った転移学習の二値分類モデルは、まず数百の独立症例で試されることが多く、開発中の試作品は複数の入手先にまたがる数千、入力がばらつく製品候補では数万のオーダーになります。どれも、機会があり次第すぐに自分たちの学習曲線へ置き換えるべき、交渉の言い値として扱ってください。 本記事のなかで、何からも導き出されていない唯一の数字です。

成果物04. 件数より、多様性とラベルの質とリスク

1つの施設から症例をいくら足しても、欠けているスキャナ、年齢や性別などの層、疾患のタイプ、利用者層、臨床上重要な交絡因子は埋まりません。これが「できるだけ多く」に対する、いちばん効く修正です。学習曲線が寝てしまったら、同じデータを足しても価値は生まれません。次の1件の価値を生むのは、違うデータ、より良いラベル、あるいはリスクを下げる工夫です。

全体の件数は、手薄な層を覆い隠します。 5万症例のデータセットでも、主張したい層が40例しかなければ、集団全体についての主張は支えられても、その層については何も支えられません。公表されている皮膚科トリアージの研究では、業務の流れに関する評価項目には十分な検出力がありましたが、層ごとの根拠はそうではありませんでした。

図4

プロトコル適合622名。うちFitzpatrick IV〜VIは25名。

ここから、さらに2つのことが言えます。ばらついたラベルを増やすと、状況は良くなるどころか悪くなります。 不正確なラベルを大量に学習したモデルは、誤りをより自信を持って覚え込みます。しかも同じ不正確な基準で検証する限り、それは表に出てきません。判定会議を開く、評価者間の一致度を測る、正解基準を盲検で作る。こうした手当てのほうが、量を足すより効くのがふつうです。そしてリスクの大きさが、求められる根拠の重さを決めます。 自動で判断を下すもの、時間的に切迫したトリアージ、治療の推奨は、同じ正解率であっても、リスクの低い参考情報より強い根拠を求められます。

学習データが足りているかを測る：学習曲線と安定性

先ほどの「検証研究の計算から学習データ量を逆算しない」というルールは、気づかないうちに破られがちです。検証試験には陽性139例が必要だと計算し、では80対20で分けるなら全体で約700例、うち560例が学習用だ、と推論して、この最後の数値を必要量として扱ってしまう。これは違います。式が設計したのは、5つの区分のうち1つだけです。

「何対何で分けるか」という発想そのものが、この取り違えのあらわれです。80対20と決め打ちすると、テストセットの規模が「支えるべき主張」ではなく「たまたま集まった量」で決まってしまいます。500症例なら検出力の足りないテストになり、10万症例なら、1,390例で足りたはずのテストセットに19,000例近くを埋もれさせます。まず、支えたい主張から逆算してテスト用コホートを設計し、手を触れずに確保してください。学習データはそれ以外のすべてで、曲線が「もう十分だ」と言うまで集め続けます。 この2つの判断が交わることはありません。

学習曲線を描く：データを買い足す価値はあるか

1. 学習データの量以外は、すべて固定します。同じモデル構造、同じ調整手順、同じ前処理、そして曲線上のどの点でも同じ評価用セットを使います。
2. 学習プールを段階的な割合、たとえば現在利用可能な量の10、20、40、60、80、100パーセントでサブサンプリングします。
3. 抜き出す単位は、独立した単位にします。 抜き出すのは患者や症例であって、画像ではありません。画像単位で抜き出すと、測っているのは学習効果ではなくデータの混入です。
4. それぞれの割合について、乱数の種を変えて5〜10回繰り返し、各点が1つの数値ではなく分布になるようにします。
5. 主張に実際に使う指標を、その動作点で、学習データ量に対して対数軸上に描きます。
6. いまいる位置での傾きを読み取ります。

図5

4つの読み取り、4つの異なる判断

手間をかける価値のある追加が2つあります。1つは、学習曲線の隣にラベルの一致度の曲線も描くこと。頭打ちの原因がモデルではなく正解基準の側にあることがあるためです。もう1つは、1回分の買い付け価格を、そこで見込める性能の伸びの隣に並べること。そうすれば「あと5,000症例を買うべきか」が、答えの出る問いに変わります。べき乗則による当てはめは大まかな外挿には使えますが、実測した範囲のおよそ2〜3倍を超えると当てになりません。

安定性を調べる：いま手元にあるものは信用できるか

RileyとCollins（2023）にならって、開発データからブートストラップ再標本を200程度取り、そのそれぞれに対して開発の流れ全体をやり直します。特徴量の選択、ハイパーパラメータの調整、閾値の決定まで含めてです。最終モデルだけを当てはめ直すのがよくある近道ですが、それでは不安定さの大半が隠れてしまいます。得られたすべてのモデルを同一の個人に適用し、各個人について元モデルの予測値とブートストラップモデルの予測値を対比してプロットします。

きれいな対角線に乗っていれば、そのモデルは安定です。縦に大きく散らばる場合は、同じ患者が抽出の運しだいで0.2にも0.6にもなるということで、表向きのAUROCがいくら良くても、そのモデルはまだ使える状態にありません。ここから導ける指標でいちばん役に立つのが判定のぶれやすさ、つまり各人が再標本のあいだで判定閾値をまたぐ頻度です。これは、臨床の責任者にも審査担当者にもそのまま伝わる一文に置き換えられます。学習データの選び方が違っていたら、これだけの割合の患者が違う推奨を受けていた。

学習曲線が寝ているのに不安定なこともあれば、完全に安定しているのに目標に届かないこともあります。この2つの測定は、互いの代わりにはなりません。

必要量を左右する要因

ケーススタディ

FDAは2026年3月のリスト更新時点で1,400件を超えるAI搭載機器を承認しており、うち331件は2025年だけのもので、同庁史上で単年最多です。これらの承認について公開されている記録は、「自分たちと似た立場のチームが実際に何を使ったのか」に対する、現時点でいちばん確かな答えです。

その答えは、「桁が違うほどばらついている」です。近年の審査要旨で開示された開発データは1,338症例から75万枚超まで、独立した評価用コホートは数百から数千まで幅があります。それに応じて変わるのは、主張の中身、モダリティ、対象疾患の有病率、運用の形、自動化の度合いであって、開発の進み具合ではありません。これらは評価の組み立て方の例として読むべきで、まねすべき学習データの件数として読むべきではありません。

このうち2件はとくに強調しておきます。「学習データ」と「根拠」は同じものさしで測れる、という思い込みを崩してくれるからです。Caption Guidanceは500万件を超えるプローブ操作の例で学習しながら、出てきたのは240名の研究でした。主張が「訓練を受けていない人でも何ができるか」についてのものであり、その種の主張は利用者の数と患者の数で設計されるからです。Viz.ai ContaCTは逆向きの例です。通知だけを行うトリアージの主張なら数百の後ろ向き症例で足りた一方、同じ時期の「医師を介さない診断」の主張には、900名・10施設の前向き研究が必要でした。

皮膚科トリアージ：対象イベント数と、層のカバー範囲がすべてを決める

期待感度p = 0.95の高感度がんトリアージの評価項目について、同じ正規近似は、±5パーセントポイント区間でおよそ独立したがん73例、±3ポイントで203例を与えます。がん有病率15%ではおよそ487名または1,354名の連続患者、7%ではおよそ1,043名または2,900名を意味します。しかもこれは、除外例、まとまりによる相関、複数のがん種、層ごとの要件を考える前の数字です。この時点で設計できているのは感度だけです。

まとめて読むと、これらの研究が示していることは1つです。数百名の患者でも、範囲を絞ってあらかじめ決めた評価項目なら検証できる。 一方で、学習データの一般的な最小値については、何も定めていません。実務上の教訓ははっきりしています。がん種、肌の色、施設、機器、運用上の結果のそれぞれに組み入れ数を割り振り、残った不確かさは市販後に根拠を積む計画を立ててください。

申請書類の外側：実際に導入すると何が見えるか

審査要旨に載るのは、うまくいった開発の記録です。広く報じられた次の3件は、その裏側を見せてくれます。

気胸の学習曲線は、*「最初からすべてのデータが必要か」*への直接的な答えです。Willeminkらも同じ形状を一般論として記述しています。画像認識の課題では、性能は学習量に対しておおよそ対数的にしか伸びません。つまり、同じだけ精度を上げるのに、前回の何倍ものデータが要るということです。同じ論文は、幅広く通用するアルゴリズムには数十万規模のデータセットが必要になり得る一方、用途と対象を絞れば数百規模の比較的小さなデータセットで足りる場合もある、とも述べています。使用目的を狭めることは、必要なデータ量を減らす正当なやり方であり、たいていいちばん安上がりでもあります。

Epic Sepsisモデルのほうは、*「量さえあれば足りるのか」*への答えです。米国の数百の病院に導入され、膨大な運用データで開発された非公開のモデルが、外部検証ではAUC 0.63、感度33%でした。量は他施設への通用性をもたらしませんでした。結果を左右したのは、施設ごとの患者構成、記録のしかた、ラベルの定義のほうです。

読むうえでの注意

概念実証の規模から、本番規模での通用性は予測できません。 研究用の小児手関節骨折モデルは、一意な患者395名を学習229、チューニング41、テスト125に分けて良好な性能を示しました。これは、範囲を絞った概念実証なら数百症例でも成立し得ることを示していますが、多施設で通用するかどうか、規制上それで足りるかどうかについては何も言っていません。概念実証で得た根拠の正しい使い道は、次の段階のための土台をつくることです。ラベルを付けられるかの見極め、誤りの分類、最初の学習曲線、データ混入の確認。これらを固める場であって、検証試験の縮小版ではありません。

学習データの件数は、課題の性質で決まるのであって、日程で決まるのではありません。 先に宣言するのではなく学習曲線で実測してください。本記事に挙げた出発点の数字も含め、公表されている学習量の経験則はすべて、自分たちの曲線に置き換えるべき交渉用の数値として扱ってください。

規制上の土台になるのは、量ではなく、足りているか・独立しているか・主張を漏れなくカバーしているかの3点です。 データセットが妥当かどうかは、次の3つの問いで決まります。この機器とこの使用目的にとって、量と質の両面で足りているか。テストの根拠は、主張が求める患者・施設・撮像の水準で、開発から本当に独立しているか。そしてその根拠は、使用目的に書いたすべての主張、つまり層ごと、施設の種別ごと、機器ごと、利用者層ごとをカバーしているか。データセットがどれほど大きくても、この3つすべてを外すことはあり得ます。

本記事で示した指針の限界

• 段階ごとの表は計算例であって、要求事項でも、業界の合意標準でも、法的な助言でもありません。あの数値は、想定した期待性能（0.90）、想定した有病率（10%）、推定の段階で選んだ区間の半幅、検定の段階で選んだマージン・有意水準・検出力から、計算で出てくる結果にすぎません。自分たちの値を入れれば、表は丸ごと変わります。
• 段階4の共主要評価項目の補正では、感度と特異度の検定を互いに独立として扱っています。これは安全側の見積もりです。実際には両者は同じ患者から推定され、ふつうは正の相関があるので、本当の同時検出力は90%より少し高くなります。
• 二値の精度計算は、観測が互いに独立であることを前提に、正規近似を使っています。正確法やWilson区間、仮説検定、ベイズ流の設計、まとまりによる相関、繰り返しの測定、複数の評価項目、適応的デザイン、交渉で決めた合格基準のもとでは、最終的な必要数は変わり得ます。
• 合成データや水増しデータは学習の助けになりますが、検証の根拠としては「独立した患者が増えた」ことにはなりません。基盤モデルによる事前学習は、課題ごとに必要なラベル数を減らせますが、使用目的に対する検証の必要性まで消せるわけではありません。
• 皮膚科の研究はあくまで例として挙げたものです。企業に所属する著者が入っていること、正解基準が統一されていないこと、研究用の画像の一部が学習に混ざった初期評価であること、肌の色が濃い層の割合が少ないことに留意してください。
• 公開されているFDAの審査要旨はあくまで要約で、学習データの詳細が省かれていることがあります。
• 米国、EU、英国、カナダ、日本などでは、クラス分類、申請の経路、臨床試験の要件、市販後の義務がそれぞれ違います。参入する市場ごとに計画を確認してください。
• 根拠となる文献とガイダンスの状況は、2026年8月時点で確認しています。FDAの機器件数は2026年3月のリスト更新時点、NICE HTG746の最終更新は2026年3月、上記のFDA AIライフサイクル・ガイダンスはドラフトのままです。

根拠を示せる予算を組むために必要な情報

具体的で、根拠を示せる数値を出すには以下のすべてが必要です。どれか1つが変われば、数値も変わります。

主張と前提。 使用目的を1文で書く。対象集団、入力、出力、使う人、使う場面、それを受けて取る臨床行動。参入する国・地域、機器のクラス分類、申請の経路。医師を介さない型か補助する型か。そして誤ったときに何が起きるか。主張の中身がソフト単体の性能なのか、診断精度なのか、医師の成績向上なのか、診療方針の変更なのか、患者の転帰なのか。

統計。 対象集団における疾患の有病率と、研究を自然な有病率で行うのか症例を集積するのか。主要な指標、期待する性能または効果の大きさ、必要な信頼区間の幅・非劣性マージン・検出力。独自の主張を担わせる層。見込まれる判定不能率、脱落、データのまとまり方、検定の多重性。

データと開発。 モダリティ、予測を出す単位、本当に独立している単位。対象となる施設の数、撮像システムの数、操作する人の数。ラベルと正解基準の作り方（誰が判定し、意見が割れたときどう決めるかを含む）。使うモデルの種類と、事前学習済みモデルが入手でき商用利用も許諾されるかどうか。判定できなかったときの扱い。各データセットの法的根拠（同意、二次利用、商用利用、第三者提供、再学習のための保管）。

運用。 臨床業務の流れ、利用者の区分、ヒューマンファクター検証の対象集団。市販後の監視で、何を、どれだけ早く見つけられる必要があるか。

推奨される次のステップ

1. 使用目的を1文で書く。対象集団、入力、出力、使う人、使う場面、それを受けて取る臨床行動。
2. 見逃し、過検出、判定不能、誤った使い方について、それぞれのリスクを整理する。
3. 主要評価項目を1つ選び、臨床的に説明のつく合格基準か比較対象を決める。
4. 施設、時期、機器・スキャナ、年齢や性別などの層、疾患の幅、交絡因子、利用者、想定される失敗のしかたについて、どこまで集められているかの一覧表を作る。
5. モデルと判定閾値を選ぶ前に、患者・施設・時期の単位で、手を触れないテスト用コホートを確保する。
6. 学習曲線とラベル一致度の曲線を描く。性能の伸びが見込めるか、カバーできていない層が埋まる場合にだけ、開発データを買い足す。
7. 検証試験の症例数を評価項目から計算し、有病率、除外例、まとまりによる相関、検定の多重性、層ごとの主張の分を上乗せする。
8. 検証的プロトコルと設計凍結の前に、FDAのQ-Submission、認証機関、PMDA、MHRAなど法域固有のフィードバックを求める。
9. データセットの由来、同意と法的根拠、ラベルを誰が作ったか、版の管理、除外の記録、データ混入の確認を、品質マネジメントシステムのもとで維持する。

先の8項目が音もなく崩れる原因は、たいてい9番目にあります。データ予算が機能する条件は1つです。それぞれのデータセットについて、何が、いつ、誰から、どの許諾のもとで、どんなラベル作成の履歴とともに入ったのかを、組織として証明できること。しかも2年後、改良版のために取り置いたテストデータが必要になったときにも、まだ証明できることです。これは統計の問題ではなく、道具と進め方の問題です。詳しくは姉妹記事MAEAはデータライフサイクルの課題をどう解決するかで扱います。

検証研究の規模を設計中の方、あるいはデータ予算を説明する必要がある方へ。モッドアステラでは、組み入れを始める前に、評価項目、必要数の計算方法、カバー範囲の一覧を見直すお手伝いができます。

参考文献

規制および研究デザインの情報源

• IMDRF N41: SaMD Clinical Evaluation
• IMDRF N88: Good Machine Learning Practice, final 2025
• MDCG 2020-1: Clinical Evaluation of Medical Device Software
• MDCG 2025-6 / AIB 2025-1: MDR, IVDR, and AI Act interplay
• FDA AI-enabled device lifecycle and submission recommendations, draft
• FDA final AI-enabled device PCCP guidance
• FDA statistical guidance for diagnostic-test studies
• FDA pivotal medical-device study design guidance
• FDA human factors and usability guidance
• FDA AI-Enabled Medical Device List
• PMDA SaMD review and consultation services
• NICE HTG746 recommendations for AI skin-lesion triage

サンプルサイズ設計の手法

• Buderer 1996: prevalence-aware sensitivity and specificity sample size
• Whittle et al. 2025: sample size for prediction models using a classification threshold
• Stark and Zapf 2020: prevalence-based sizing and re-estimation for confirmatory diagnostic accuracy
• Riley et al. 2021: minimum sample size for external validation with a binary outcome
• Snell et al. 2021: simulation-based sample size beats rules of thumb
• Wilson et al. 2022: Bayesian sample size determination for diagnostic accuracy studies
• Obuchowski and Bullen 2022: multireader diagnostic accuracy studies
• FDA iMRMC software for reader studies
• Monti, Ambrogi and Sardanelli 2024: sample size for data reliability and diagnostic performance
• Riley and Collins 2023: stability of clinical prediction models
• pmvalsampsize R package

実証研究および領域固有の情報源

• Kaushal, Altman and Langlotz 2020: geographic distribution of US training cohorts
• Willemink et al. 2020: preparing medical imaging data for machine learning
• IFCC machine-learning recommendations
• Pneumothorax classifier training-volume learning curves
• Pediatric wrist-fracture proof-of-concept study
• Wong et al. 2021: external validation of the Epic Sepsis Model
• Beede et al. 2020: human-centered evaluation of a deployed diabetic-retinopathy system
• Narang et al. 2021: deep-learning guidance for novice echocardiography
• DERM melanoma evaluation, JAMA Network Open 2019
• DERM-003 SCC/BCC study, Frontiers in Medicine 2023
• DERM teledermatology impact study, Frontiers in Medicine 2024
• Diverse Dermatology Images external evaluation
• MedTech Dive AI device tracker, March 2026 FDA list update

FDA承認の事例

• OsteoDetect, DEN180005
• IDx-DR, DEN180001
• Paige Prostate, DEN200080
• Viz.ai ContaCT marketing authorization announcement
• Caption Guidance, DEN190040
• CINA-CSpine, K240942
• Us2.ca, K250151
• Annalise Enterprise CXR, K250831